AAV药物质量研究
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腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体——以AAV为载体的体内基因治疗产品,基于腺相关病毒的结构和理化特性,经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因或核酸片段的病毒载体。根据作用机制的特点,基因治疗载体产品,是通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因,用于治疗性蛋白的表达或调控。随着越来越多的AAV类药物进入申报IND阶段,监管部门对该类产品的研究、开发和评价等的技术要求也愈发严格和规范。
2024年1月,CDE发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》对rAAV载体类产品的质量研究做出了明确要求,包括但不限于鉴别、结构分析、一般理化特性、含量、纯度、生物学活性、杂质、污染物检测等。
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