这是继去年年底Brensocatib在慢性鼻窦炎（CRSwNP）适应症上临床失利后，该药物在炎症性疾病领域的又一次受挫。基于此项结果，Insmed已决定终止Brensocatib针对该适应症的后续开发。

CEDAR研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱb期试验，共纳入214名中重度HS成人患者，旨在评估每日一次10mg或40mg Brensocatib的疗效与安全性。

根据Insmed官方披露的数据，治疗第16周时，10mg组与40mg组患者的总脓肿和炎性结节计数较基线分别减少了45.5%和40.3%，而安慰剂组降幅为57.1%，疗效对比呈阴性。

安全性方面，Brensocatib组的不良事件发生率也相对较高。10mg治疗组有55.4%的患者报告了相关不良事件，高于安慰剂组的45.7%。此外，10mg组还报告了1例重度不良事件。

对于此次失败，Insmed方面解释称，HS领域缺乏成熟的动物模型，使得临床开发面临特殊挑战。本质上，这是一项概念验证性试验，既然未能达到预设目标，公司遂即做出终止开发的决定。

值得注意的是，去年12月Brensocatib在慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRSsNP）的Ⅱb期研究（BiRCh）中，同样遭遇了类似的“安慰剂效应过强”的困境。当时数据显示，治疗24周后，10mg、40mg组患者的症状评分（sTSS）分别下降2.2分和2.33分，而安慰剂组下降了2.44分，未能显示出统计学差异。公司同样以缺乏动物模型为由，迅速终止了该适应症的开发。

Brensocatib是一种口服二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，为Insmed于2016年从阿斯利康引进，首付款3000万美元，后续里程碑款最高可达1.2亿美元。其作用机制在于通过抑制DPP-1/中性粒细胞丝氨酸蛋白酶轴，来减轻中性粒细胞介导的炎症反应。

尽管在皮肤与鼻窦炎症领域接连受挫，Brensocatib已在核心适应症上取得突破。2025年8月，该药物（商品名：Brinsupri）获美国FDA批准，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE），成为全球首款上市的DPP-1抑制剂，也是NCFBE领域的首个靶向治疗药物。

这一适应症的获批使其商业前景备受看好。Guggenheim分析师预测，仅凭NCFBE单一适应症，Brinsupri的销售峰值潜力便可达90亿美元。上市后，Brinsupri的市场表现也确实超出了预期——2025年全年销售额达1.727亿美元。在2025年财报中，Insmed对2026年Brinsupri的销售收入指引为不低于10亿美元。

在管线布局方面，Insmed并未止步于Brensocatib。公司正在推进下一代DPP-1抑制剂INS1033的开发，拟用于类风湿关节炎（RA）和炎症性肠病（IBD）的治疗，预计将于2026年提交IND申请。

参考来源：

1. Insmed官网新闻稿

2. Insmed 2025年第四季度及全年财报